Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) ist die neue Bezeichung für eine Gruppe von Stoffwechselkrankheiten, die vormals als Carbohydrate-deficient Glycoprotein Syndrome (CDG-Syndrome, CDGS) bezeichnet wurden. Es handelt sich dabei um angeborene Störungen der N-Glykosylierung. Mit N-Glykosylierung bezeichnet man den Vorgang, daß Proteine an Asparagin in bestimmtem Aminosäurekontext während der Translation im rauhen endoplasmatischen Retikulum ein Oligosaccharid angeheftet bekommen. Dieses Oligosaccharid hat die Struktur GlcNAc2Man9G3 und wird während des intrazellulären Transportes der Glykoproteine umfangreich modifiziert.
Angeborene Störungen der N-Glykosylierung beruhen auf einem Enzym- oder Transporterdefekt in der Biosynthese der GlcNAc2Man9G3-Struktur (Typ I) oder in ihrer nachfolgenden Modifizierung (Typ II). Die zugrunde liegenden Enzymdefekte werden mit kleinen Buchstaben bezeichnet. CDG-Ia bis -Ie sowie CDG-IIa sind bekannt. Bei zwei klinisch charakterisierten Typen ist der zugrunde liegende Defekt noch unbekannt. (Tabelle 1). Die Aufdeckung weiterer CDG-Typen ist zu erwarten.

Der Begriff „CDG-Syndrom“ steht für Congenital Disorders of Glycosylation und beschreibt eine erblich bedingte Stoffwechselkrankheit, bei welcher die Protein-Glykosylierung - die Synthese von Zucker-Eiweiss-Komplexen - betroffen ist. Protein-Glykosylierung ist ein lebensnotwendiger Vorgang, der bei einer grossen Zahl biochemischer und zellbiologischer Prozesse eine wichtige Rolle spielt. Fehler bei der Herstellung der Zucker-Eiweiss-Komplexe führen dazu, dass diese ihre biologische Funktion nicht oder nur mangelhaft erfüllen können.

Die Erforschung der Protein-Glykosylierung begann in den sechziger Jahren. Heute weiss man, dass an diesem äusserst komplexen Vorgang Hunderte von Enzymen und Transportproteinen beteiligt sind, und dass verschiedene genetische Defekte die Ursache für eine fehlerhafte Synthese der Zucker-Eiweiss-Komplexe sein können.

Da die Protein-Glykosylierung bei einer grossen Zahl verschiedener biochemischer und zellbiologischer Prozesse eine wichtige Rolle spielt, äussern sich die verschiedenen Gendefekte in ganz unterschiedlichen Krankheitssymptomen (Tabelle 1), was die Diagnose des CDG-Syndroms sehr erschwert. Forschende, welche sich mit der Aufklärung dieser Stoffwechselkrankheit befassen, gehen darum davon aus, dass eine grosse Zahl CDG-Patientinnen und Patienten nicht als solche erkannt werden und darum auch nicht mit den richtigen Therapien behandelt werden.


 

  • CDG-Syndrom, Typ 1A
  • CDG-Syndrom, Typ 1B
  • CDG-Syndrom, Typ 1C
  • CDG-Syndrom, Typ 1D
  • CDG-Syndrom, Typ 1E
  • CDG-Syndrom, Typ 1F
  • CDG-Syndrom, Typ 1G
  • CDG-Syndrom, Typ 2A
  • CDG-Syndrom, Typ 2B
  • CDG-Syndrom, Typ 2C
  • CDG-Syndrom, Typ x
  • Agenesie/Hypoplasie des Kleinhirns
  • Anomalie der Blutgerinnung
  • Anomalie des Herzbeutels/Perikarditis
  • Gedeihstörung
  • Infektanfälligkeit
  • Leberspeicherkrankheit
  • Visusanomalie
  • autosomal-rezessive Vererbung
  • hypoplastische/fehlende Mamillen
  • leichte mentale Retardierung
  • muskuläre Hypotonie
  • zerebrale Krampfanfälle/Epilepsie
  • Anomalie des Peritoneums/Aszites

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CDG-Syndrome

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Den Danske CDG-Forening
Formand: Louise Skov Rimmen
Augustvej 113
2730  Herlev
Tlf.: 4484 0745
E-mail:
louise_rimmen@yahoo.dk
Web-site: http://www.cdg.dk
Foreningen stiftet år: 1993

Medlemstal: ca. 18

Foreningsaktiviteter: Foreningen yder støtte og rådgivning til nye familier med et barn med CDG samt yder rådgivning til medlemmer og fagpersoner. Foreningen er forum for gensidig erfaringsudveksling. Der afholdes medlemsarrangement ca. 1 gang årligt.

Foreningsudgivelser:

Hvad er CDG? Pjece.
Foreningen kan kontaktes for yderligere oplysninger om f.eks. foreningsaktiviteter og informationsmateriale.

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